TTR Stabilisierung

Kontinuierliche Innovation ist entscheidend, um den ungedeckten Bedarf bei ATTR-CM zu adressieren

Um bessere Behandlungsergebnisse für Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CM) zu erzielen, müssen wir die Therapieoptionen verbessern, die TTR-Stabilisierung maximieren und sicherstellen, dass sie längerfristig anhält.
 

Bei ATTR-CM entscheidend: TTR-Stabilisierung

ATTR-CM wird durch die Destabilisierung des TTR-Tetramers verursacht. Diese führt zur Dissoziation von TTR in fehlgefaltete toxische Amyloid-Vorstufen, die zu Amyloid-Fibrillen aggregieren.^[1],[2],[3]  Amyloid-Fibrillen lagern sich in Geweben – insbesondere im Herzmuskel – ab und führen zu einer fortschreitenden und lebensverkürzenden Herzerkrankung.^[4],[5]
 

Entscheidend für bessere Behandlungsergebnisse: höhere TTR-Serumspiegel

Höhere TTR-Serumspiegel sind signifikant mit längerem Überleben assoziiert. Patienten mit ATTR-CM jedoch neigen zu TTR-Serumspiegeln im niedrigen Normalbereich oder darunter.^[6],[7] Ein sinkender TTR-Serumspiegel deutet auf das Fortschreiten der Erkrankung hin.^[6] Deshalb ist der TTR-Serumspiegel ein zunehmend wichtiger prognostischer Marker und hilfreich bei der Bewertung des Behandlungserfolgs.
 

Entscheidend, um den ungedeckten Bedarf bei ATTR-CM zu adressieren: kontinuierliche Innovation

ATTR-CM wird inzwischen in früheren Erkrankungsstadien diagnostiziert und behandelt; noch bevor es zu einem kritischen Fortschreiten kommt.^[8],[9] Dennoch bleibt ATTR-CM eine schwerwiegende Erkrankung, die die Lebensqualität einschränkt, zu wiederholten Hospitalisierungen führt und das Leben von Patienten verkürzt.^{[9],[10],[11],[12],[13]}